中國網(wǎng)財(cái)經(jīng)12月7日訊 近期在國內(nèi)獲批上市的罕見病創(chuàng)新藥物維萬心(氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax，61mg)今日在北京協(xié)和醫(yī)院由心內(nèi)科田莊醫(yī)師開出了全國首張?zhí)幏健?/p>

據(jù)介紹，維萬心是全球首個(gè)、也是唯一經(jīng)批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)的口服藥物，填補(bǔ)了此前我國ATTR-CM治療領(lǐng)域無有效藥物的空白。

田莊醫(yī)師為一位老年野生型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病患者開出首張?zhí)幏?/font>

氯苯唑酸軟膠囊填補(bǔ)用藥空白

資料顯示，ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%。其發(fā)病原理在于不穩(wěn)定轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)異常解離并錯(cuò)誤折疊，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)，長期進(jìn)展會引發(fā)限制性心肌病和進(jìn)行性心力衰竭。

“該疾病極易與心衰混淆，加之疾病認(rèn)知不足，患者往往因?yàn)檎`診、漏診以及延誤診治而錯(cuò)過最佳治療時(shí)間?！爸袊t(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院院長、中國罕見病聯(lián)盟副理事長張抒揚(yáng)教授表示，近幾年，全國不同地區(qū)已有醫(yī)院陸續(xù)診斷出該疾病，患者的生活質(zhì)量和生命受到嚴(yán)重影響，臨床診斷后平均生存時(shí)間僅為2~6年。“創(chuàng)新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫(yī)的困境，為患者帶來延長生命的希望?！?/p>

首張?zhí)幏?/font>

協(xié)和醫(yī)院攜手罕見病聯(lián)盟改善ATTR-CM患者生活質(zhì)量

ATTR是一種累及多系統(tǒng)的疾病，發(fā)病癥狀不特異，往往需要不同科室的協(xié)作才能確診， 北京協(xié)和醫(yī)院與中國罕見病聯(lián)盟合作，在推動院內(nèi)多學(xué)科診療(MDT)會診方面共同展開探索。

“每周我們的罕見病團(tuán)隊(duì)會為各類罕見病患者進(jìn)行MDT會診，希望通過這種方式，將以往‘單兵作戰(zhàn)’的診療轉(zhuǎn)變?yōu)椤畢f(xié)同配合’的診療模式，形成優(yōu)勢資源互補(bǔ)，通過整合病人各方面情況，以期患者得到更全面、更周到的診療?！?張抒揚(yáng)教授表示，北京協(xié)和醫(yī)院積極發(fā)揮帶頭示范作用，核醫(yī)學(xué)科霍力主任在國內(nèi)建立并推廣ATTR-CM核素診體系，2019年啟動ATTR-CM 診療示范中心(CoE中心)，同時(shí)與其他醫(yī)院展開合作，致力于將規(guī)范化診療模式在全國進(jìn)行推廣。“計(jì)劃未來2-3年內(nèi)，ATTR-CM標(biāo)準(zhǔn)化診療體系可以覆蓋中國大部分省份和地區(qū)?！?

據(jù)介紹，維萬心于今年9月底獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)，以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院。據(jù)悉，基于該藥物的突破創(chuàng)新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學(xué)創(chuàng)新，10月30日，維萬心榮獲蓋倫獎(jiǎng)(Prix Galien Awards)最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)。