中國(guó)網(wǎng)財(cái)經(jīng)6月5日訊 今日在“GIST(胃腸間質(zhì)瘤)真實(shí)世界創(chuàng)新論壇•暨擎樂(lè)(瑞派替尼)上市會(huì)”上，再鼎腫瘤研究基金項(xiàng)目暨瑞相隨RWD數(shù)據(jù)庫(kù)項(xiàng)目正式啟動(dòng)。

胃腸間質(zhì)瘤(GIST) 以中老年患者為主

胃腸間質(zhì)瘤(GIST)是發(fā)病率僅次于胃癌和結(jié)直腸癌的消化道惡性腫瘤，發(fā)病率約為10-15/100萬(wàn)，臨床多見(jiàn)于50-70歲，以中老年患者為主。

GIST可以長(zhǎng)在消化道的任何部位(包括食管、胃、小腸、大腸、直腸等)，主要發(fā)生于胃和小腸，其中胃占50-60%，小腸占20-30%。一般情況下，GIST無(wú)特異性臨床表現(xiàn)，早期患者甚至無(wú)癥狀。胃腸道出血是GIST最常見(jiàn)癥狀。此外，吞咽不適、吞咽困難、腹痛、包塊及胃腸道梗阻等癥狀也很常見(jiàn)。當(dāng)GIST向腹腔播散時(shí)可出現(xiàn)腹水，惡性GIST還會(huì)有體重減輕、發(fā)熱等癥狀。

GIST具體發(fā)病機(jī)制尚未明確，約85%的GIST有酪氨酸激酶受體的基因突變，尚無(wú)法實(shí)現(xiàn)有效預(yù)施。

目前GIST的治療過(guò)程中面臨著很多挑戰(zhàn)，惡性胃腸間質(zhì)瘤也被認(rèn)為是最難以治療的腫瘤之一。外科手術(shù)是早期GIST首選且唯一可能實(shí)現(xiàn)治愈的方法，盡管手術(shù)聯(lián)合靶向治療的綜合治療方法明顯改善了GIST患者的預(yù)后。但當(dāng)目前已獲批的一二三線治療出現(xiàn)藥物耐藥之后，GIST患者就缺少有效治療方式，依然面臨無(wú)藥可用的窘境。

2021年3月31日，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了擎樂(lè)(瑞派替尼)的新藥上市申請(qǐng)(NDA)，用于治療已接受過(guò)包括伊馬替尼在內(nèi)的3種及以上激酶抑制劑治療的晚期胃腸間質(zhì)瘤成人患者。擎樂(lè)可廣泛抑制KIT和PDGFRα導(dǎo)致的GIST的突變激酶。

北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)、消化腫瘤內(nèi)科主任、北京市腫瘤防治研究所副所長(zhǎng)沈琳教授教授介紹，KIT激酶突變和PDGFRα激酶突變是胃腸間質(zhì)瘤最常見(jiàn)的原發(fā)突變。作為一種具有嶄新機(jī)制的“開(kāi)關(guān)控制”抑制劑，擎樂(lè)能廣泛抑制KIT和PDGFRα突變激酶，且對(duì)全人群均能適用，這對(duì)GIST患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)重要的里程碑。

目前擎樂(lè)已獲得多個(gè)權(quán)威指南的推薦：在NCCN發(fā)布的2021年第1版胃腸道間質(zhì)瘤指南以及我國(guó)首部CSCO胃腸間質(zhì)瘤診療指南(2020年)中，均將擎樂(lè)推薦為伊馬替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼三線治療失敗后的I級(jí)/首選推薦(1類證據(jù))。

再鼎醫(yī)藥執(zhí)行副總裁，商務(wù)拓展負(fù)責(zé)人王翀表示，擎樂(lè)是再鼎過(guò)去15個(gè)月內(nèi)在中國(guó)內(nèi)地獲批的第三個(gè)創(chuàng)新腫瘤產(chǎn)品，是公司在胃腸癌領(lǐng)域的第一款療法，滿足了三線治療之后GIST患者治療上的巨大需求。

瑞相隨RWD數(shù)據(jù)庫(kù)項(xiàng)目正式啟動(dòng)

由于GIST患者在長(zhǎng)期治療過(guò)程中，會(huì)產(chǎn)生非常龐大的醫(yī)療數(shù)據(jù)，但是數(shù)據(jù)分散、異質(zhì)性高、數(shù)據(jù)的完整性和準(zhǔn)確性也存在一些問(wèn)題，導(dǎo)致臨床上未能充分有效利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)。

為此，再鼎腫瘤研究基金項(xiàng)目暨瑞相隨RWD數(shù)據(jù)庫(kù)項(xiàng)目正式啟動(dòng)，將通過(guò)收集真實(shí)世界中使用瑞派替尼的GIST患者的資料，建立瑞派替尼數(shù)據(jù)資料庫(kù)，便于后期臨床醫(yī)生可通過(guò)數(shù)據(jù)庫(kù)分析有關(guān)瑞派替尼在中國(guó)患者人群中的療效及安全性等方面的數(shù)據(jù)，最終為瑞派替尼在臨床中合理科學(xué)應(yīng)用提供更多循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。

中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)副理事長(zhǎng)胡寧寧表示，為確保瑞相隨RWD項(xiàng)目所收集的數(shù)據(jù)能夠合理科學(xué)使用，初?；饡?huì)將與全國(guó)知名GIST專家合作，由多位專家成立數(shù)據(jù)管理委員會(huì)。“數(shù)據(jù)庫(kù)建立后，臨床醫(yī)生可向初?；饡?huì)提出數(shù)據(jù)分析需求，經(jīng)數(shù)據(jù)管理委員會(huì)評(píng)審該需求具備科學(xué)性與合理性后，初保基金會(huì)將為該臨床醫(yī)生開(kāi)通數(shù)據(jù)分析權(quán)限，對(duì)瑞派替尼的相關(guān)數(shù)據(jù)進(jìn)行分析與科研?；颊咄ㄟ^(guò)參與該項(xiàng)目可以建立自己的病歷資料檔案，在隨時(shí)查閱自己的病歷資料的同時(shí)，還可以免費(fèi)接受全國(guó)知名臨床專家的會(huì)診?！?