中國網(wǎng)財經(jīng)5月22日訊 我國目前有各類罕見病患者約2000萬人,今天在“首屆賽諾菲健贊罕見病高峰論壇”上,針對破解罕見病診療困局的問題,浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院副院長毛建華指出,提高全國范圍內(nèi)專業(yè)醫(yī)生的疾病認知將為罕見病診斷打開全新局面,也將是破局罕見病診療的關(guān)鍵。
毛建華
長期以來罕見病患者面臨著診斷難、治療難、用藥難的“三難”局面。為此,多項針對罕見病領(lǐng)域的國家政策陸續(xù)出臺。
2018年5月,國家衛(wèi)健委、科技部等五部門聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病》目錄。2019年2月,《罕見病診療指南(2019年版)》出爐,為罕見病的診療提供了參考依據(jù)。同一時間,國家衛(wèi)健委辦公廳發(fā)布了建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的通知,遴選了324家醫(yī)院,并明確了包括建立協(xié)作機制、實施規(guī)范診療、加強質(zhì)量控制等職責(zé)分工與管理機制。
2020年3月,《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》中,明確提出要“探索罕見病用藥保障機制”。在2020年5月的全國兩會上,多位代表提出要探索建立罕見病醫(yī)療保障多方支付機制。據(jù)了解,今年將適時啟動第二批罕見病目錄的遴選工作。
李林康
中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長、中國醫(yī)院協(xié)會副會長李林康表示,我國對罕見疾病的關(guān)注雖然起步較晚,但近年來,隨著國家出臺的一系列政策,我國罕見病診療體系建設(shè)的逐步完善,罕見病藥物的不斷上市以及媒體和大眾的認知逐步增強,中國罕見病防治領(lǐng)域正在發(fā)生令人矚目的變化。
去年2月,賽諾菲參與支持的中國溶酶體貯積癥(LSDs)診療能力建設(shè)項目(“STEP項目”)正式啟動。去年10月和今年3月,江蘇和天津分別成立了省(直轄市)級溶酶體貯積癥診療協(xié)作組,成立多級聯(lián)動的管理工作組和臨床專家團隊,通過系統(tǒng)化的培訓(xùn)教育增加臨床醫(yī)生對LSDs“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、能治療、會管理”的能力。
毛建華表示,浙江于去年7月將法布雷病納入醫(yī)療保障范疇,同月浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院即成立法布雷病多學(xué)科團隊,旨在提高院內(nèi)對該罕見病的篩診治管能力,為進一步推動省內(nèi)的診療能力,“同年11月,各地市醫(yī)院共同建立工作組,以求推動浙江省法布雷病的早期診斷,并逐步實現(xiàn)以患者為中心的同質(zhì)化管理,為打通罕見病支付、診療閉環(huán)建立了基礎(chǔ)?!?/p>
除了針對溶酶體貯積癥類罕見病的診療外,在本屆高峰論壇上,賽諾菲健贊面向多發(fā)性硬化(MS)診療領(lǐng)域診療能力建設(shè)的培訓(xùn)項目“SHIP學(xué)院”也正式啟動。該項目將是中國MS領(lǐng)域首個提升診療能力和建立診療體系的學(xué)院,覆蓋了全國至少26個省份,提高約180家省會醫(yī)院醫(yī)生對MS疾病的診療能力。
當(dāng)罕見病患者被確診后,往往會面臨另一大難題:用不起藥。統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示,罕見病患者平均每年自費治療費用超過5萬元,近15%的患者因為無法承擔(dān)醫(yī)療費用而被迫停止治療。
當(dāng)天,中國財政科學(xué)研究院副研究員朱坤提出了“基本醫(yī)保和補充醫(yī)保要盡力”、“醫(yī)療救助要更加努力”、“商業(yè)保險與醫(yī)療互助要發(fā)力”、“慈善捐贈要努力”以及“個人和家庭要出力和專項基金要努力”的“六力”倡議。
賽諾菲健贊國際及中國市場負責(zé)人柯皓德表示,賽諾菲健贊根植中國市場20多年,深知罕見病患者急需挽救生命的藥物, 將會加速把創(chuàng)新的高品質(zhì)療法引入中國?!捌駷橹刮覀兊漠a(chǎn)品組合已涵蓋戈謝病、龐貝病、法布雷病及黏多糖貯積癥I型等溶酶體貯積癥、以及多發(fā)性硬化等神經(jīng)科學(xué)和罕見血液病?!?