中國網(wǎng)財經(jīng)8月2日訊 在第4個“國際脊髓性肌萎縮癥(SMA)關(guān)愛日”到來之際，昨日，由北京市美兒SMA關(guān)愛中心(“美兒”)主辦的“愛無罕境，相伴一生”SMA主題活動暨“向陽而生，聚力同行——SMA健康中國行”線上舉行。

成立于2016年1月的北京市美兒SMA關(guān)愛中心是國內(nèi)第一個SMA患者組織。2018年8月美兒與北京市病痛挑戰(zhàn)基金會聯(lián)合發(fā)起倡議，將每年的8月7日設(shè)立為“國際SMA關(guān)愛日”。

北京市美兒SMA關(guān)愛中心發(fā)起人之一馮家妹女士表示，美兒患者數(shù)據(jù)庫中的一組藥物治療統(tǒng)計數(shù)字顯示： 從2019年12月到2020年5月，在用藥6個月時，患者生活質(zhì)量顯著提高。

早診斷早治療可有效延緩SMA疾病進(jìn)展

脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，位于2歲以下兒童致死性遺傳病的首位。今年25歲的女孩小晴在出生約8個月后，出現(xiàn)了不明原因的爬行緩慢、動作無力等癥狀。經(jīng)過多年的輾轉(zhuǎn)診治，終于在5歲時被確診為SMA。由于確診晚、長期缺乏有效治療，小晴如今只能依靠輪椅出行，并由專人照顧起居。

四川大學(xué)華西第二醫(yī)院羅蓉教授表示，早診斷早治療可有效延緩SMA疾病進(jìn)展，提高患者生活質(zhì)量。“如果家長發(fā)現(xiàn)嬰幼兒出現(xiàn)肌肉力量減弱、無法正常爬行、站立等現(xiàn)象時，一定要及時就醫(yī)，明確診斷，孩子越早開始治療，疾病帶來的損害就會越少。有數(shù)據(jù)顯示，患兒用藥6個月后生活質(zhì)量顯著改善，患者獲益明顯?！?/p>

據(jù)北京大學(xué)第一醫(yī)院熊暉教授介紹，除了早診早治，在常規(guī)的藥物治療基礎(chǔ)上，配合康復(fù)訓(xùn)練能夠共同對抗肌力進(jìn)行性衰退，有效控制病情進(jìn)展?！霸赟MA患者的治療、康復(fù)中，一定要有多學(xué)科參與，根據(jù)患者的功能狀態(tài)進(jìn)行不同強(qiáng)度與難度的力量及活動訓(xùn)練，定期隨訪以提高治療效果和生存質(zhì)量?！?/p>

“相伴一生”SMA患者賦能計劃啟動

據(jù)了解，2019年5月，中國初級衛(wèi)生保健基金會推出了SMA患者援助項目，旨在幫助SMA患者減輕疾病負(fù)擔(dān)，降低用藥成本，并呼吁社會加強(qiáng)對這一特殊人群的關(guān)注。

中國初級衛(wèi)生保健基金會生命綠洲患者援助公益基金執(zhí)行秘書長汪琳表示：“兩年多的時間里，我們發(fā)起SMA患者援助項目，已經(jīng)幫助諸多SMA患者獲得藥物治療。期待匯集了多方力量的公益項目‘SMA健康中國行’，能促進(jìn)社會對SMA的關(guān)注和了解，推動SMA診療、支付體系的建設(shè)?！?/p>

當(dāng)天，美兒啟動了“相伴一生”SMA患者賦能計劃，北京市美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行主任邢煥萍表示，期待SMA治療藥物能納入國家醫(yī)保目錄，從根本上緩解SMA患者的治療困境。