中國網(wǎng)財(cái)經(jīng)9月13日訊 今日，百濟(jì)神州宣布其自主研發(fā)的PD-1單抗百澤安(通用名：替雷利珠單抗注射液)的新藥上市申請(qǐng)(BLA) 獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)正式受理，用于治療既往經(jīng)系統(tǒng)治療后不可切除、復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌(ESCC)。

百澤安在中國境外的首項(xiàng)申報(bào)

這是百澤安在中國境外的首項(xiàng)申報(bào)，也是百濟(jì)神州繼自主研發(fā)抗癌新藥澤布替尼在美國等多個(gè)國家獲批后，在全球化拓展上取得的又一重要里程碑。根據(jù)《處方藥使用者付費(fèi)法案》(PDUFA)，F(xiàn)DA對(duì)百澤安上市申請(qǐng)做出決議的目標(biāo)日期為2022年7月12日。

據(jù)悉，此項(xiàng)上市申請(qǐng)由百濟(jì)神州與諾華聯(lián)合申報(bào)，這也是雙方繼今年1月達(dá)成百澤安在海外多個(gè)國家授權(quán)交易合作后邁出的重要一步。

截至目前，百澤安已有五項(xiàng)適應(yīng)癥在國內(nèi)獲批，另有四項(xiàng)新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)已獲國家藥監(jiān)局(NMPA)受理。

食管癌是消化道領(lǐng)域最常見的惡性腫瘤之一，在美國每年有超過18,400例新增病例 。食管癌主要包括食管鱗癌(ESCC)和食管腺癌(EAC)，其中，ESCC占美國食管癌發(fā)病率的30%。ESCC的總體預(yù)后較差，疾病管理極具挑戰(zhàn)性。

百澤安此次獲得FDA受理的上市申請(qǐng)是基于一項(xiàng)全球3期臨床試驗(yàn)RATIONALE 302的研究結(jié)果。該試驗(yàn)旨在評(píng)估百澤安對(duì)比研究者選擇的化療作為晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者二線治療的有效性和安全性，共有512例來自亞洲、歐洲和北美的11個(gè)國家或地區(qū)的患者入組試驗(yàn)，這些患者以1：1的比例隨機(jī)分配至百澤安組或化療組(化療組的治療方案為研究者選擇的紫杉醇、多西他賽或伊立替康)。

根據(jù)此前百濟(jì)神州在2021年ASCO會(huì)議上公布的數(shù)據(jù)顯示，該研究的主要終點(diǎn)——意向性治療(ITT)人群的中位總生存期(OS)達(dá)到8.6個(gè)月，降低死亡風(fēng)險(xiǎn)超過30%，且客觀緩解率(ORR)達(dá)20.3%，研究結(jié)果表明，百澤安在食管鱗癌二線單藥治療中的療效優(yōu)于化療，為患者帶來了良好的OS獲益。

RATIONALE 302研究是首個(gè)食管鱗癌全球3期研

值得一提的是，RATIONALE 302研究是首個(gè)食管鱗癌全球3期研究，也是消化道腫瘤領(lǐng)域首個(gè)由中國研究者擔(dān)任Leading PI的全球3期研究。

據(jù)該試驗(yàn)的Leading PI、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長、消化腫瘤內(nèi)科主任沈琳教授介紹，由于東西方食管癌病理類型分布存在巨大差異，為保障臨床研究的高質(zhì)量與高水平，真正做出具有全球代表性的研究成果，RATIONALE 302在研究設(shè)計(jì)上做了充分考量，研究人群充分覆蓋了亞洲、歐洲和美國等多個(gè)國家和地區(qū)，且入組患者的比例較為平均。此外，在對(duì)照組治療方案的選擇上，研究者團(tuán)隊(duì)充分考慮了不同國家和地區(qū)的臨床實(shí)踐差異，以研究者選擇的化療藥物作為對(duì)照，使得整體研究結(jié)果成為適用于不同國家的高級(jí)別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。

百澤安是百濟(jì)神州全球首款免疫腫瘤治療藥物，于2019年12月在國內(nèi)獲批上市。

百濟(jì)神州腫瘤免疫學(xué)首席醫(yī)學(xué)官賁勇醫(yī)學(xué)博士表示，百澤安擁有獨(dú)特的差異化產(chǎn)品設(shè)計(jì)，與化療相比，可有效延長多種實(shí)體瘤和惡性血液瘤患者的生存期。局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC是一種危害嚴(yán)重的惡性腫瘤，患者的五年平均生存率僅為5%。根據(jù)先前在2021年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO 2021)年會(huì)中公布的有力臨床結(jié)果，對(duì)比化療，顯著改善了這些患者的生存期且安全性更具優(yōu)勢(shì)。